È un farmaco 'jolly' perché può colpire 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d'azione: non agisce, infatti, sull'organo dove il cancro ha avuto origine, bensì sull'alterazione genica Ntrk, che può essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie: ventinove, appunto, quelle ad oggi testate, ma potrebbero essere molte di più. Gli ultimi risultati sull'efficacia della molecola (larotrectinib) sono stati presentati al Congresso europeo di oncologia Esmo e sono definiti "eccezionali" dalla comunità scientifica: si è infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media è superiore ai 3 anni. Il farmaco - definito tecnicamente 'agnostico' perché non ha come bersaglio un organo particolare, agendo indipendentemente dalla localizzazione del tumore - è il primo del suo genere ad aver ottenuto, pochi giorni fa, il via libera della Commissione Ue per la commercializzazione in Europa. La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico, nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l'intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica, definita fusione genica di Ntrk. Si tratta di un'alterazione rara, ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno. Il nuovo farmaco, orale e con pochi effetti collaterali, è finora risultato efficace negli studi clinici in 29 diversi tumori, sia in adulti sia in bambini, tra cui quelli del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali. Questo nuovo approccio 'agnostico', spiega Salvatore Siena, ordinario di oncologia all'Università di Milano e oncologo all'Ospedale Niguarda, "si focalizza dunque direttamente sull'alterazione genica che promuove la crescita del tumore, e questa può essere comune a più tipi di tumore. La sfida oggi è, dunque, riuscire a scoprire i pazienti che hanno tale alterazione genica, per poterli trattare al meglio, e per questo e' necessario che siano estesi i test genetici. Infatti, solo test specifici possono identificare tale fusione genica". Il test genico, spiega, "andrebbe effettuato in presenza di mestasi, poiché la prima opzione quando possibile resta la chirurgia". Il problema è che non sempre tali test sono disponibili nelle strutture ospedaliere, anche se, rileva Siena, "una loro implementazione non sarebbe complessa da prevedere: in prima battuta è infatti sufficiente eseguire un test immunoistochimico, che è sempre generalmente disponibile ed ha costi ridotti, per rilevare la positività all'alterazione Ntrk; poi, se il,paziente è positivo, si effettuano test più complessi". La scommessa, insomma, conclude l'esperto, "è ora portare alla luce tutti quei pazienti per i quali le opzioni terapeutiche sono limitate, ma che hanno l'alterazione genica, perché questo darebbe loro una nuova opportunità di trattamento. Oggi, però, molti di questi pazienti sono nascosti, perché non sanno di avare l'alterazione. L'estensione dei test è perciò fondamentale".