Fibrosi cistica, dal taglia-incolla del Dna la futura arma per combatterla

Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.

La tecnica è stata sperimentata su organi in miniatura. L'approccio adottato dal gruppo di Anna Cereseto, grazie al finanziamento della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica e la partecipazione dell'Associazione trentina fibrosi cistica, apre nuove prospettive nella cura di questa malattia, per la quale al momento non esiste una cura definitiva. "Abbiamo messo a punto una strategia basata sulla Crispr per eliminare in modo permanente due specifiche mutazioni responsabili della malattia", spiega Giulia Maule, prima firmataria dell'articolo. A causare la fibrosi cistica infatti ci sono svariate mutazioni.

"Abbiamo dimostrato con la nostra strategia - continua - che si possono colpire soltanto le sequenze mutate e lasciare intatto il Dna non interessato dalla mutazione". Togliendo infatti la sequenza alterata di Dna, che regola produzione della proteina che causa la malattia, si ripristina la funzione del gene. La sperimentazione è stata fatta su organoidi (o organi in miniatura) di origine intestinale sviluppati dalle cellule dei pazienti con fibrosi cistica causata da quelle due mutazioni.

"Abbiamo scelto gli organoidi intestinali perchè sono quelli meglio sviluppati a livello sperimentale e ancora non ne esistono per i polmoni, che sono tra gli organi più colpiti dalla malattia", aggiunge Cereseto. "Il passo successivo sarà lavorare sui pazienti, ma il successo ottenuto sugli organoidi è un buon indice che può funzionare nel paziente. Adesso però ci stiamo focalizzando su una delle mutazioni più frequenti - conclude - nei pazienti, per vedere se l'approccio funziona".