Bimba di 6 mesi curata a Napoli con farmaco innovativo, tornata a casa
NAPOLI (ITALPRESS) - All'ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi affetta da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia lo scorso 17 novembre. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
L'Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita.
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo che, privato del suo patrimonio genetico, è capace di veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.
"Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell'azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica - dice Anna Maria Minicucci, Commissario Straordinario dell'AORN Santobono Pausilipon -. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall'Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee".
Il rapido utilizzo di questo farmaco al Santobono è stato reso possibile grazie ad un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore Farmaceutico Regionale, i servizi interni all'Azienda Ospedaliera: Acquisizione Beni e Servizi, Farmacia Ospedaliera, Direzione Aziendale e Sanitaria e tutta l'equipe della Unità di Neurologia diretta da Antonio Varone.
"Un'altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana - dichiara il Presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca -. Un lavoro di equipe ancora più significativo se si considera l'età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all'avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto".
La bambina è già tornata a casa insieme alla mamma e al papà.
(ITALPRESS).