Da un anticorpo la speranza per la cura della sindrome dell'uomo di pietra

Contro la Fibrodisplasia ossificante progressiva, conosciuta anche come la ''Sindrome dell'uomo di pietra'' perche' irrigidisce muscoli e tendini fino all'immobilita', si sta sperimentando per la prima volta a livello internazionale un farmaco, un anticorpo monoclonale. La malattia provoca la formazione di un secondo scheletro sopra al primo, portando il paziente ad essere come rinchiuso in una gabbia di ossa. Pochissimi i casi di cui anche i media hanno parlato per l'estrema particolarita' della rara malattia. Quando la malattia raggiunge il torace comporta gravi problemi respiratori, che possono portare il paziente al decesso. L'obiettivo e' quello di prevenire l'ossificazione permettendo la rimozione delle ossificazioni esistenti senza correre il rischio di recidiva. Lo studio e' nelle mani dei ricercatori italiani dell'Istituto Giannina Gaslini di Genova, il primo centro a livello mondiale ad aver avviato la sperimentazione contro la patologia genetica ultrarara che in Italia colpisce 34 persone affette, una persona persona su due milioni. Il Gaslini è capofila a livello internazionale della sperimentazione di un farmaco, attualmente in studio di fase 2 (che studia la sicurezza, ma anche l'efficacia) e che si concludera' fra due anni. In tutto sono 4 i pazienti arruolati, tutti italiani e in cura presso l'Istituto Gaslini. L'ospedale pediatrico genovese è l'unico centro italiano di riferimento per questa patologia e l'unico italiano a partecipare all'International Clinical Council on FOP, che raccoglie 19 esperti da 13 paesi del mondo" spiega Maja Di Rocco responsabile U.O.S.D. Malattie Rare del Gaslini.